Mudanças entre as edições de "Onasemnogeno abeparvoveque"

Edição das 20h57min de 22 de dezembro de 2022

Registro na Anvisa

SIM

Categoria: medicamento

Classe terapêutica: outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético ^[1]

Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC)

outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético ^[2] - M09AX09 ^[3]

Nomes comerciais

Zolgensma ®

Indicações

O medicamento onasemnogeno abeparvoveque é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:

- Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;

- Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).

Limitações de uso:

- A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas;

- O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. ^[4]

Informações sobre o medicamento

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – CONITEC por meio do Relatório de Recomendação nº 793, aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022, tornou pública a decisão de incorporar o onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde e Acordo de Compartilhamento de Risco, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.

Conforme determina o Art. 25 do Decreto 7.646/2011, o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias (180 dias) a partir da publicação da portaria. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:

- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: Etapa concluída. De acordo com a pactuação acordada na 12ª Reunião da CIT de dezembro de 2022, o medicamento passa a pertencer ao Grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).

- elaboração ou atualização pela CONITEC de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para orientação de uso racional;

- publicação de código na tabela SIGTAP/SIA/SUS para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia o CEAF;

- processo licitatório para aquisição;

- envio efetivo da tecnologia ao Estado.

Portanto, apesar da publicação da Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022, o medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.

Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS

O seguinte medicamento (clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo), está padronizado pelo Ministério da Saúde por meio do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1: ^[5]

• Nusinersena (CEAF)

Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011, os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.

Informações sobre o financiamento do medicamento

O medicamento onasemnogeno abeparvoveque pertence ao Grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.

O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde.

A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional. ^[6]

Para mais informações sobre o financiamento e fornecimento dos medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). clique aqui

Referências

1. ↑ Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA Acesso em 11/11/2022
2. ↑ Grupo ATC Acesso em 11/11/2022
3. ↑ Código ATC Acesso em 11/11/2022
4. ↑ Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional Acesso em 11/11/2022
5. ↑ Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2 Acesso em 11/11/2022
6. ↑ Componente Especializado da Assistência Farmacêutica Acesso em 22/12/2022

• As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.